AI 制药（AI Drug Discovery）
最后更新：2026-09-26 ｜ 领域：新兴科技 · 生物医药 ｜ 说明：信息来源为公开网络资料，详见文末参考来源
概述
AI 制药指把机器学习、生成式模型、蛋白质结构预测与自动化实验室（干湿闭环）等技术，用于靶点发现与验证、分子生成与优化、成药性与毒性预测、临床方案设计等环节，目标是缩短研发周期、降低失败率与成本。其技术形态通常分为三大路线：基于表型的反向工程（如 Recursion 从细胞成像表型反推机制）、基于结构与物理的理性设计（如 Isomorphic Labs、Schrödinger）、以及基于知识图谱的靶点发现（如 BenevolentAI）（The landscape of AI drug-discovery platforms）。2026 年，该领域进入「商业价值兑现」与「临床验证」并行的阶段：一方面 AI 发现的分子陆续进入后期临床与对外授权（BD）交易；另一方面，此前多起 AI 药物研发失败案例仍在警示「设计能力已被证明、临床获益尚未被证实」。
最新进展（2025–2026）
- 英矽智能（Insilico Medicine，HKEX：3696） 2026 年上半年提名 9 款临床前候选化合物（PCC），取得 8 项临床进展；公司称其商业化路线图获得「三位数百万美元级收入」验证（Insilico Medicine Announces Interim Results for the First Half of 2026）。
- 其核心管线 Rentosertib（ISM001-055），靶向 TNIK 的口服小分子，用于特发性肺纤维化（IPF），已于 2026 年 7 月 7 日启动 III 期临床试验（Insilico Initiates Phase III Clinical Trial for Rentosertib）。据上海证券报报道，Rentosertib 是「全球首款由 AI 发现全新靶点、AI 设计全新分子」的候选药物，若进展顺利预计 2029 年获得顶线数据、最快 2030 年获批上市（大额BD交易"扮靓"上半年成绩单 AI制药行业迈向商业价值兑现）。
- 英矽智能的 ISM6331（pan-TEAD 抑制剂）在 2026 年 9 月 22 日于 ESMO 2026 公布首次人体（first-in-human）数据（Insilico Medicine、Insilico Medicine Announces Oral Presentation at ESMO 2026）；其与衡泰生物共同开发的口服 NLRP3 抑制剂 ISM8969/HT-001 已获中国 NMPA 临床试验批件，拟用于帕金森病（英矽智能透脑NLRP3抑制剂ISM8969/HT-001获得NMPA临床试验批件）。
- 晶泰科技（XtalPi，2228.HK） 发布「生成式 AI + 第一性原理」siRNA 研发平台 Kodexia™，管线进入 PCC 确认阶段（晶泰科技Kodexia™）。其中期业绩公告显示，自研与赋能管线中已有 3 条进入临床阶段、10+ 条处于 IND 获批及 IND 准备阶段、近 10 条达 PCC 阶段，覆盖小分子、分子胶、抗体、细胞治疗、多肽及小核酸等模态（晶泰控股(02228)中期业绩公告）。
- Recursion 完成与 Exscientia 的业务合并，自称为领先的 TechBio 公司；2025 年推进 REC-1245、REC-4881、REC-3964 三项新临床研究，并启动 REC-3565（MALT1）的 Phase 1 EXCELERIZE 研究（Recursion Pharmaceuticals, Inc.、RECURSION PHARMACEUTICALS, INC.）。
- 大药企与 AI 平台公司的合作持续加码：Isomorphic Labs 与 Eli Lilly、Novartis 建立战略研究合作（Isomorphic Labs Partnerships）；Chai Discovery 先后宣布与 Eli Lilly 合作、并与 Pfizer 签署许可协议，Pfizer 将使用其含 Chai-3 的 AI 平台（Chai Discovery）。
- 据英矽智能中期业绩公告披露，其 2026 年 1 月提名 ISM0676（一款新型口服小分子 GIPR 拮抗剂）为临床前候选化合物，作为当季多款 PCC 之一（Insilico Medicine Interim Results H1 2026）。
- 融资端，Isomorphic Labs 完成约 21 亿美元的 Series B（Isomorphic Labs $2.1B Series B）；其与 Eli Lilly 的合作包含 4,500 万美元首付款与最高约 17 亿美元里程金，与 Novartis 的合作包含 3,750 万美元首付款（Isomorphic Labs $2.1B Series B）。
- 从结构预测到端到端分子设计：Isomorphic Labs 于 2024 年 5 月发布 AlphaFold 3，可对生命分子的结构与相互作用建模（Isomorphic Labs: Our Tech）；2026 年 2 月 10 日进一步推出 IsoDDE 药物设计引擎，官方称其在蛋白-配体结构预测基准上精度超过 AlphaFold 3 一倍以上、抗体-抗原界面预测优于 AlphaFold 3，并具备结合亲和力预测与可配体口袋识别能力（The Isomorphic Labs Drug Design Engine unlocks a new frontier beyond AlphaFold）。据多方报道，CEO Demis Hassabis 预计公司首批临床试验将在 2026 年底前启动（IntuitionLabs）。需注意：DeepMind 对 AlphaFold 3 的使用范围作出限制，禁止将公开版本用于药物发现（AI Multiplies for Drug Discovery），这也是 Isomorphic Labs 自研 IsoDDE 的背景之一。
核心技术与关键概念
- 蛋白质结构预测：DeepMind 的 AlphaFold 系列是基础工具，其 AlphaFold Server 为非商业研究提供 AF3 结构预测能力；2024 年诺贝尔化学奖授予 Demis Hassabis、John Jumper 与 David Baker（AlphaFold - Google DeepMind）。需注意 DeepMind 对 AlphaFold 3 的使用范围作出限制，禁止将公开版本用于药物发现（AI Multiplies for Drug Discovery）。
- 生成式分子设计：包括基于结构的扩散/生成模型与亲和力预测，用于虚拟筛选与先导优化（Discovery of Covalent Ligands with AlphaFold3）。
- 干湿闭环与自动化实验室：以机器人与高通量实验产生专有数据，反哺模型迭代，是「AI + 自动化」路线的核心资产。
- 模态扩展：从传统小分子扩展到 siRNA、分子胶、抗体、细胞治疗、多肽等，研发平台需覆盖多种治疗模态。
代表性项目 / 公司 / 产品（附官方链接）
| 公司/平台 | 代表资产 | 方向 | 官方链接 |
|---|---|---|---|
| Insilico Medicine | Rentosertib（ISM001-055）、ISM6331 | TNIK / pan-TEAD | https://insilico.com/ |
| XtalPi（晶泰科技） | Kodexia™ 平台 | siRNA / 多模态 | https://www.xtalpi.com/ |
| Recursion | REC-1245、REC-4881、REC-3565 | 表型 + 结构 | https://ir.recursion.com/ |
| Isomorphic Labs | 未披露分子 | 结构/物理理性设计 | https://www.isomorphiclabs.com/ |
| Chai Discovery | Chai-3 | 分子与生物药设计 | https://www.chaidiscovery.com/ |
| Schrödinger | SGR-1505 | 计算化学平台 | https://www.schrodinger.com/ |
（Schrödinger 的 SGR-1505 用于 B 细胞淋巴瘤，2026 年中处于 Phase 1，AI-Discovered Drugs in Clinical Trials 2026）
关键数据与评测结果（附来源）
- 市场规模（多口径并列）：某市场研究机构给出 2025 年 23.3 亿美元、2026 年 29.3 亿美元，CAGR 25.9%（AI in Drug Discovery Market Outlook 2026-2030）；Grand View Research 估值 2026 年约 29 亿美元，2033 年约 138 亿美元，CAGR 约 24.8%（AI Drug Discovery Market Projected to Reach $13.8 Billion by 2033）；Global Market Insights 则给出 2025 年 31 亿美元、2026 年 40 亿美元、2035 年 439 亿美元，CAGR 30.5%（AI in Drug Discovery Market Size & Share 2026-2035）。不同机构对「AI 制药」边界定义不同，数值差异明显。
- 融资结构：有统计称 AI 制药创业公司自 2024 年 1 月以来累计融资 326 亿美元、621 笔交易，但半年交易笔数连续下降（2024H1 的 134 笔降至 2026H1 的 112 笔），资金向少数头部集中（AI Drug Discovery Startups: Top Funded in 2026）。
- 临床结果参考：Recursion 的 REC-4881 在家族性腺瘤性息肉病中报告 43%–53% 的息肉负荷降低（AI-Discovered Drugs in Clinical Trials 2026）。Schrödinger 的 SGR-1505（B 细胞淋巴瘤）在 2026 年中处于 Phase 1，报告 22% 的总体缓解率（ORR）；晶泰科技/Signet Therapeutics 的 SIGX1094（弥漫性胃癌）处于 Phase I，并获 FDA 孤儿药资格与快速通道认定（AI-Discovered Drugs in Clinical Trials 2026）。
- 管线阶段分布（口径）：截至 2026 年中，Isomorphic Labs 尚未公开披露任何具体分子（AI-Discovered Drugs in Clinical Trials 2026），与其大规模融资形成「资本先行、分子未披露」的对比。
趋势与争议
- 「设计被证明、临床待验证」的分歧：支持方强调 AI 显著压缩研发周期与成本；质疑方指出，至今尚无「AI 发现」的药物在随机对照确证性试验中证明硬终点获益（Recursion and Exscientia: the phenotypic engine can discover, but the clinic has not confirmed it）。
- 典型失败/终止案例：Exscientia 的 DSP-1181 于 2023 年 5 月被 Sumitomo Dainippon 以战略审查为由终止，未公布具体数据（Exscientia AI drug DSP-1181 fails in Phase I）；BenevolentAI 的 BEN-2293（Pan-Trk）Phase 2a 失败并伴随大幅裁员，被视为泡沫回调的象征（The landscape of AI drug-discovery platforms）；由生成式 AI 设计的 EXS4318 曾被 BMS 引进，却在 2024 年末被终止并退回（Mental Momentum Research）；BergenBio 的 bemcentinib 于 2025 年 6 月停止全部剩余开发（AI-Discovered Drugs in Clinical Trials 2026）。
- 数据与可及性争议：AlphaFold 3 商用限制、专有数据壁垒、以及 AI 平台估值与临床落地的错配，构成持续争论焦点。
参考来源
- Insilico Medicine Announces Interim Results for the First Half of 2026
- Insilico Initiates Phase III Clinical Trial for Rentosertib
- Insilico Medicine 官网
- Insilico Medicine Announces Oral Presentation at ESMO 2026
- 英矽智能透脑NLRP3抑制剂ISM8969/HT-001获得NMPA临床试验批件
- 大额BD交易"扮靓"上半年成绩单 AI制药行业迈向商业价值兑现（上海证券报）
- 晶泰科技Kodexia™
- 晶泰控股(02228)中期业绩公告
- Recursion Pharmaceuticals, Inc.
- RECURSION PHARMACEUTICALS, INC.
- Isomorphic Labs Partnerships
- Isomorphic Labs $2.1B Series B: AI Drug Design Analysis
- Isomorphic Labs: Our Tech — A unified drug design engine
- The Isomorphic Labs Drug Design Engine unlocks a new frontier beyond AlphaFold
- IntuitionLabs: Isomorphic Labs & AlphaFold — AI Drug Discovery in Trials
- Chai Discovery
- AlphaFold - Google DeepMind
- AI Multiplies for Drug Discovery (CACM)
- Discovery of Covalent Ligands with AlphaFold3
- AI in Drug Discovery Market Outlook 2026-2030
- AI Drug Discovery Market Projected to Reach $13.8 Billion by 2033
- AI in Drug Discovery Market Size & Share 2026-2035 (Global Market Insights)
- AI Drug Discovery Startups: Top Funded in 2026
- AI-Discovered Drugs in Clinical Trials 2026
- AI-Discovered Drugs in Clinical Trials 2026 (articles)
- The landscape of AI drug-discovery platforms
- Recursion and Exscientia: the phenotypic engine can discover, but the clinic has not confirmed it
- Exscientia AI drug DSP-1181 fails in Phase I
- Mental Momentum Research